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L-juvy

木虫 (正式写手)

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专业: 金属材料的合金相、相变及

[求助] 四岁男孩检测出DMD基因第48~50号外显子连续缺失，求治疗方法或途径，不胜感激已有4人参与

如题，四岁男孩检测出DMD基因第48~50号外显子连续缺失，求治疗方法或途径，不胜感激。小木虫是个强大人才聚集地，希望大伙能帮忙找找治疗方法或途径，小弟不胜感激。

四岁男孩检测出DMD基因第48~50号外显子连续缺失，求治疗方法或途径，不胜感激-1

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生物医学工程270求调剂，已有一篇二区一作已经有16人回复

用我的真诚换明天

1楼 2016-01-25 23:17:00

已阅回复此楼关注TA 给TA发消息送TA红花 TA的回帖

genlocixu

新虫 (初入文坛)

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【答案】应助回帖

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L-juvy: 金币+20, ★★★很有帮助, 能简单的给个治疗方案吗？太专业了，不懂，就想达到就孩子的目的就行 2016-01-29 23:03:42

目前DMD主要的基因治疗方向有四种：
1. 病毒导入剪裁后的Dystrophin基因。
2. 外显子跳跃（Exon Skipping）。
3. 克服无义突变，跳过异常中止子。
以上三种都是建立在恢复外源或内源Dystrophin蛋白表达的基因治疗方法，都面临着一个共同的问题就是患者自身的免疫监控对新生成的Dystrophin蛋白可能产生特异性抗体，从而引发自身免疫反应，造成免疫攻击。
4. 上调代偿蛋白。这一治疗策略的优势在于：1、利用体内已存在的蛋白，避免了针对新蛋白的免疫反应。2、可通过多个步骤、多种途径，达到上调Utrophin的目的。不过仍旧存在很多不确定性因素。