| 查看: 4165 | 回复: 15 | ||
| 当前只显示满足指定条件的回帖，点击这里查看本话题的所有回帖 | ||
[求助]
四岁男孩 检测出DMD基因第48~50号外显子连续缺失，求治疗方法或途径，不胜感激 已有4人参与
|
||
如题，四岁男孩 检测出DMD基因第48~50号外显子连续缺失，求治疗方法或途径，不胜感激。小木虫是个强大人才聚集地，希望大伙能帮忙找找 治疗方法或途径，小弟不胜感激。  |
回复此楼» 猜你喜欢
收到科研之友邮件
已经有21人回复
-
申请与受理页面时间戳更新
已经有27人回复
-
医学病原微生物与感染论文润色/翻译怎么收费?
已经有61人回复
-
out for review 的日期更换了几次
已经有1人回复
-
有好心人投过journal of burn care & research 吗，求经验分享
已经有2人回复
-
with editor两周后直接Decision in Process了，可以投下一家了吗，还是必须等到结果？
已经有18人回复
-
医学部函评
已经有9人回复
-
医学部会评
已经有58人回复
-
时间戳
已经有6人回复
-
祈福
已经有23人回复
-
有心栽花花不开，无心插柳柳成荫
已经有25人回复
刘卓俊
金虫 (著名写手)
lzhj_俊俊
- 应助: 0 (幼儿园)
- 金币: 1471.8
- 红花: 1
- 帖子: 1165
- 在线: 50.8小时
- 虫号: 4271226
- 注册: 2015-12-07
- 性别: GG
- 专业: 光学
3楼2016-01-25 23:51:39
2楼2016-01-25 23:19:19
weijieyijun
木虫 (正式写手)
- 应助: 23 (小学生)
- 金币: 2671.7
- 红花: 2
- 帖子: 608
- 在线: 242.3小时
- 虫号: 904917
- 注册: 2009-11-16
- 专业: 中药资源
4楼2016-01-26 09:20:16
genlocixu
新虫 (初入文坛)
- 应助: 0 (幼儿园)
- 金币: 30.5
- 帖子: 48
- 在线: 24.3小时
- 虫号: 4319559
- 注册: 2015-12-29
- 性别: MM
- 专业: 药理学其他科学问题
【答案】应助回帖
★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★ ★
L-juvy: 金币+20, ★★★很有帮助, 能简单的给个治疗方案吗？太专业了，不懂，就想达到就孩子的目的就行 2016-01-29 23:03:42
L-juvy: 金币+20, ★★★很有帮助, 能简单的给个治疗方案吗？太专业了，不懂，就想达到就孩子的目的就行 2016-01-29 23:03:42
|
目前DMD主要的基因治疗方向有四种： 1. 病毒导入剪裁后的Dystrophin基因。 2. 外显子跳跃（Exon Skipping）。 3. 克服无义突变，跳过异常中止子。 以上三种都是建立在恢复外源或内源Dystrophin蛋白表达的基因治疗方法，都面临着一个共同的问题就是患者自身的免疫监控对新生成的Dystrophin蛋白可能产生特异性抗体，从而引发自身免疫反应，造成免疫攻击。 4. 上调代偿蛋白。这一治疗策略的优势在于：1、利用体内已存在的蛋白，避免了针对新蛋白的免疫反应。2、可通过多个步骤、多种途径，达到上调Utrophin的目的。不过仍旧存在很多不确定性因素。 |
5楼2016-01-29 15:25:31
