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[交流] JAMA：贝伐珠单抗治疗遗传性出血性毛细血管扩张症效果显著

治疗前，治疗3个月与6个月后的心排指数

目前能使遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）患者及心力衰竭患者血输出量恢复正常的唯一可行方法即肝移植。有学者认为，使用抗血管内皮生长因子剂如贝伐单抗也可能是一种有效的治疗手段。为了检测贝伐单抗治疗严重肝脏遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）症的效果，法国Rendu-Osle疾病数据中心和遗传研究室的Isabelle Ginon博士等人评估了贝伐单抗治疗对患者高心排血量，患者的生活质量及鼻出血持续时间等指标的影响，相关的研究结果发表在JAVA 2012年3月7日第9期。

这一国家级单中心临床二期实验通过法国遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）网络招募受试者。受试者年龄分布为18岁至70岁，均已确疹为遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）症，严重累及肝脏，临床表现出遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）相关性高心排血指数。Isabelle Ginon博士等人的研究采用贝伐单抗介入治疗，剂量为5 mg/kg体重，每14天注射6次。治疗持续时间为2.5月；治疗开始后随访6个月。实验的主要测量指标为首次注射后3个月心排血量的减少值，以超声波心动图的方式进行测量。

这项研究自2009年3月开始至2010年11月结束，实际纳入了25例患者。在可复查的24例超声波心电图中显示有20例患者心排血指数受到影响：其中3例患者心排血指数恢复正常（完全有效[CR]），17例患者部分有效(PR)，4例患者无效。治疗开始时的心排血指数均值为5.05L/min/m2 (范围, 4.1-6.2)，治疗3个月后这一指标显著下降为4.2 L/min/m2 (范围, 2.9-5.2; P < .001)；治疗6个月后患者心排血量均值继续显著下降(4.1 L/min/m2; range, 3.0-5.1)。在治疗6个月后的23例患者的可用数据中，他们观察到有5例患者恢复正常，15例部分有效，3例无效。治疗开始时患者鼻出血的平均持续时间为每月221分钟（范围，0-947），治疗3个月后鼻出血时间显著降低(134分钟；范围，0-656)，6个月后平均为43分钟（范围，0-310）(P = .008)。患者生活质量得到显著提高。最严重的不良反应事件为2例患者出现全身性高血压，随后得到成功治疗。

从这一初步研究中Isabelle Ginon博士得出结论，对于伴有严重肝脏血管畸形和高心排血量的遗传性出血性毛细血管扩张（HHT）症患者，给予贝伐单抗治疗会显著降低患者的心排血量并减少鼻出血的发作次数及持续时间。

文献下载：Bevacizumab in Patients With Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia and Severe Hepatic Vascular Malformations and High Cardiac Output

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