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yanlu09

金虫 (初入文坛)

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[交流] 【求助】请问国内外哪些团队在基因治疗高分子载体方面做得比较好？

请问：国内外在DNA与高分子组装以及基因治疗中高分子载体的研究方面做得比较好？

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1楼 2010-01-23 16:41:07

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qingbo62

木虫 (正式写手)

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专业: 高分子合成化学

我不做这个领域，说说对这个的看法。高分子想做的话，我觉得基本上有这四个方面。

一、高分子载体+DNA/PNA之类。楼上fireblot说的是很有道理的，传统的这个方向其实是遇到了一个瓶颈：体内效果太差，概念没有突破（还是endosome escape， intracellular response之类的），就是换汤不换药。这种思路没有针对性。
二、载体设计+DNA。1、和无机结合，都知道无机发文章容易，概念多；2、新型聚合物结构或组装结构（vesicle, worm-like, 3D multi-layer）；3、多功能化载体，这个在药物前几年做的多，载体其实做的还少。不知道是为什么，是不是没有必要。这种思路就是从材料角度出发了，基因反而只是一个手段。
三、高分子载体+siRNA/shRNA等。这个一到两年前还比较热门，不过这一年多工作太多了。但是还是比DNA要好很多。所需的量比DNA要少很多，特异性更强，设计、合成容易等等优点。这个相对还容易出结果。
四、高分子载体+疾病模型。这个就是更高级些的想法，不仅仅是做在eGFP, luciferase，做特异的疾病模型。

还有一些别的，比如吴奇老师另辟蹊径，从高分子物理角度出发研究PEI与DNA的相关作用（发在JCR）。有人研究不同剂量阳离子和DNA在细胞内的命运（今年发在nano today，IF 8点几的，好像）。

总之，要有特色，有针对性。