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罕见病资讯 FDA批准新的罕见病药物用于遗传性乳清酸尿症的治疗
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FDA批准一个新的罕见病药物（Xuriden）用于遗传性乳清酸尿症的治疗 2015年9月4日，美国FDA批准了Xuriden（尿苷三乙酸酯）用于遗传性乳清酸尿症，这是FDA批准的第一个该类罕见病药物。遗传性乳清酸尿症是一种罕见的代谢异常疾病，全球约有20例患者。遗传性乳清酸尿症的遗传途径为人类隐性基因。该症主要为机体代谢中存在缺陷或错误酶，导致机体不能合成正常尿苷，尿苷为核糖核酸的重要组成部分。该病症主要症状和标志包括血液异常（如贫血、白细胞减少和嗜中性粒细胞减少）、乳酸结晶引起的尿道阻塞、发育停滞和生长迟缓。 FDA药物评估和研究中心的药物三期评估办公室负责人助理Amy G. Egan女士评价道：“本次批准Xuriden的上市和罕见儿科疾病的优先审查制度均表明了FDA保证罕见病患者能够获得有效治疗措施的决心。在Xuriden被批准之前，患有罕见代谢紊乱疾病的病人一直缺乏获得政府认可的治疗方案。” 美国政府为孤儿药的设计研发提供了一系列政策支持，包括临床试验税收抵免、使用者费用减免以及保证市场独占权等。除此之外，Xuriden 也获得了优先审批。FDA的药物优先审批机制为严重疾病的治疗药物或具有重大突破性的治疗药物提供加速审批机会。政府鼓励防治儿童罕见疾病新药和生物制品的研发，因此，Xuriden的研发企业获得了该优先审批的“特权”。Xuriden是一种能替代脲苷的口服药物。剂型为口服颗粒剂与食物、牛奶、婴儿配方奶粉等混合服用，每天一次。 以4名年龄在3~19岁的患者，进行为期6周的开标无对照临床试验，来评价Xuriden的安全性和有效性，并进行了6个月的延长期试验。研究过程中检测并评估了患者的各项血液学指标变化情况。通过六周和六个月的评估，四位采用Xuriden进行治疗的遗传性乳清酸尿症患者的各项血液学指标均表现稳定。该脲苷替代治疗方案已获得了公开发表的文献资料的进一步持。使用Xuriden长达9个月的患者，未发现副作用。 Xuriden由美国马里兰州盖瑟斯堡的Wellstat Therapeutics公司投放市场。 |
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