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Nat Biotech：2003-2011年新药临床研究成功率分析报告 已有6人参与
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最近Nature Biotechnology发布一篇新药研发成功率分析报告（Nature Biotechnology. 2014, 32, 40-51.），采用BioMedTracker数据库统计2003-2011年临床研究的成功率，与其它类似研究不同的是，该报告以适应症计数而不是简单地统计新药数量。数据覆盖835家制药、生物技术公司，共统计分析4451个新药，对应7372个适应症计数。 X期通过率计算方法：假如有100个药进入II期，50个通过II期进入III期，20个在II期失败而终止试验，30个仍在II期，那么II期通过率为50/70=71.4%。 临床研究总成功率计算方法：I期、II期、III期、注册四个阶段通过率相乘。 以下是我从报告中摘录的部分数据，以及自己的一些分析： （1）一个新药完成临床前研究，进入临床研究就意味着有10.4%的概率能够上市，但新分子实体的成功率只有7.5%，生物制品的成功率却有14.6%。将FDA的新分子实体、生物制品分类换成常规的小分子、大分子分类，也呈现类似的结果，大分子的成功率约为小分子的2倍。 （2）I期、II期、III期、注册四个阶段中，失败率最高的是II期，这不难理解，I期往往只是安全性评价，II期才是关键的概念性验证，这是确定药物是否有效的分水岭。 （3）主要适应症的成功率高于次要适应症，这说明药物研发还是存在理性的，不完全是一场赌博，有信心才重点押注。 （4）抗感染药物成率最高，主要体现在II期临床试验，可能是因为抗菌、抗病毒药物的体外实验数据容易转化成人体试验数据，病理机制相对简单。 （5）肿瘤、心血管药物的成功率最低，主要体现在III期临床试验，但二者略有不同。心血管药物需要的样本量大、试验时间长，II期数据很难预测大样本、长期试验结果。肿瘤II期一般做应答率、无进展生存期，而许多抗癌药经常是无进展生存期显著改善，但产生耐药后迅速恶化，有如决堤之水。另外需要指出的是，抗癌小分子、抗癌单抗的成功率是高于心血管药物的，但抗癌蛋白/多肽、疫苗实在惨不忍睹，连累了抗癌药家族。 （6）与FDA签署Special Protocol Assessment的，成率大幅提高，FDA都帮你做临床了，成功率不高才怪。孤儿药成功率也出奇的高，可能与罕见病治疗手段有限有关，有药物总比没有好，不能在安全性、有效性上要求太多，找几十个病例完成临床试验就不错了。 分析项 I期通过率 II期通过率 III期通过率 注册通过率 总成功率 2003-2011 64.5% 32.4% 60.1% 83.2% 10.4% 新分子实体 64.2% 28.6% 53.2% 76.5% 7.5% 生物制品 68.4% 37.9% 63.2% 88.8% 14.6% 小分子 65.4% 29.0% 52.3% 76.1% 7.6% 大分子 65.8% 37.7% 60.1% 88.6% 13.2% 单抗 70.1% 38.1% 60.7% 86.8% 14.1% 非单抗蛋白 58.9% 35.3% 69.0% 91.5% 13.1% 疫苗 67.1% 44.3% 50.0% 100.0% 14.9% 主要适应症 66.5% 39.5% 67.6% 86.4% 15.3% 次要适应症 59.8% 23.8% 46.2% 74.9% 4.9% 感染 65.8% 45.9% 65.3% 84.9% 16.7% 自身免疫 68.0% 34.0% 68.4% 80.3% 12.7% 内分泌系统 58.3% 33.8% 67.4% 86.9% 11.6% 呼吸系统 66.7% 27.5% 63.3% 96.0% 11.1% 神经系统 62.4% 30.2% 60.6% 82.2% 9.4% 心血管 60.6% 26.3% 52.8% 84.5% 7.1% 肿瘤 63.9% 28.3% 45.2% 81.7% 6.7% 抗癌小分子 66.5% 28.8% 45.6% 82.9% 7.2% 抗癌单抗 68.0% 29.3% 50.0% 93.8% 9.3% 抗癌蛋白/多肽 48.0% 31.6% 37.5% 60.0% 3.4% 癌症疫苗 50.0% 39.5% 8.3% 100.0% 1.6% SPA 97.1% 97.4% 60.0% 80.0% 45.4% 孤儿药 86.8% 70.0% 66.9% 81.0% 32.9% http://blog.sina.com.cn/s/blog_af34cba10101iwij.html |
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