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yalefield

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[交流] 性感的故事——中国新药研发 [转]

作者：gochinabio

当你看着篇文章时，估计你和我有一定相似之处，因为我用这个题目目的是吸引眼球，来听我讲故事。性感与否，由你来定。

故事的开头是这样的……

什么是新药研发？
三部分组成：科学、技术和临床，或者三部分人：基础研究科学家、药物/生物技术科学家以及临床研究科学家。

新药来源是从讲故事（或兴趣）开始。

一个科学家发现某个靶向（EGF、VEGF TGF）可做不拉不拉，发PAPER、申请专利（做一些简单的动物试验）。这个阶段基础研究科学家完事了，交给了公司。
我们不得不佩服美国在这个阶段的绝对领先，聪明、自由、新奇、有钱等等。大量大量的新颖想法构成了生物技术繁荣的景象。

继续讲,I will be back after lunch.

组建公司成了兴奋点。

这个阶段不难，2-3百万美金开始激情之旅（CEO的工作就是不断找钱来烧）。公司做什么？（有些公司做在靶向上筛选化合物、抗体等）对已有的化合物/蛋白等进行制造工艺的摸索、药物动物模型的评价。我个人认为，此阶段最重要的科研是两件事PD和PK。PD（PHARMDYNIMICS）指动物/人对药物的响应，药效是一个侧面，新靶向药物需要PD MARKER。同时体外检测方法的建立（ASSAY），包括ACTIVITY ASSAY、IMMINOGENECITY ASSAY 等等。PK研究不仅仅是给出动物/人的半衰期/分布等，你最好能有长效/短效等不同代谢时间的药物和制造工艺。需要说一下，国内的新药研发系统（包括审评中心、大学等）大多致力与如何制造出一个药，就是利用已有靶向（大多直接仿制报道的药物）筛选。这个体系是一种仿制体系，不是真正新药研发体系。我们不太注意（没有必要）深度科研，如ACTIVITY ASSAY、IMMINOGENECITY ASSAY 、PD MARKER等，所以，即使仿制二A 期临床药物也比较费劲。当然，不用提，申报临床、开展临床是公司的目的。

此时，我们不得不提FDA，我个人发现申报临床时FDA是如此胆大，只要有一定科学基础，什么都批。最近我看到，活病毒开始被用于治疗肿瘤的二期之旅（REOVIRUS，你如果感兴趣可以谷歌一下）。但FDA对临床的监控是如此之严，具体的研究环节决不放过。

这里，我停顿一下，我想回到中国。

中国真正意义上的、能靠专利保护挣外国人钱的新药目前没有。可以说我们的科学家和SFDA都不如人家。有一个有趣的话题，有人说中国人占美国制药、生物技术公司科学家总数的40%，我不敢肯定这个数字，但可以说大量的中国人在FDA的地盘上做新药科研。大胆假设、小心求证是科学，也是FDA的原则。我大胆一下：如果这40%中25%回来，我们应该有40%*25%=10%的FDA标准的新药出现，大概5-6个每年。回到求证的一面：我们的SFDA体系能有FDA的多少？10%，综合前面的因素（5-6 X 10%），就是两年一个挣美国人钱的新药。我们可以接受，从20年没有一个进步到两年一个，这是大的进步。我们问自己：我们如何改变？

继续走，第三步，也是最关键的一步：临床。做新药是一种“男人”式生活--拼命工作、豪放赌博。换言之，新药是一种半科学、半运气的工作。科学如何，论文在案；运气如何，统计说明。科学的进步可以有效降低失败的几率，尤其是在目前大多数疾病药物有效率达60-80%时，要取得5%的进展更需要深度的科研，否则，临床上如同大海捞针，死定了。制药公司不是诺贝尔奖的聚居体，因为再好的基础科研也不能代替临床上的统计意义。

发现研究--开发研究--临床研究，从整个流程看前两步再好，临床有“问题”，没有新药的存在。这就是我为什么多次呼吁，“求求”SFDA保证临床的真实和科学性。没有临床的真实、科学，前面说的40%都回来，只能是给SFDA和中国人民惹麻烦。

讲故事需要轰轰烈烈，激情四溅。做新药需要轰轰烈烈，激情四溅的一面，但也有横尸遍野、惨痛的一面。美国大多数新药研发的生物技术公司不得不死，他们烧的是逝者的纸钱，这是人类与疾病斗争的代价。我们对于做新药必须真实和科学，没有什么比面对生命更需要真实和科学了。

故事交给你讲了......

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