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痴梦潇湘

木虫 (著名写手)

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[交流] 中国基因治疗领先欧美10年？已有12人参与

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。常用的方法是病毒介导基因转移（viral mediatedgene transfer）即以病毒为载体（vector），将外源目的基因通过基因重组技术，将其组装于病毒上，让这种重组病毒去感染受体宿主细胞。

2003年，我国批准全球第一个基因治疗药物——重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生，赛百诺基因技术有限公司研制）。p53是著名的抑癌基因，目前仍是抗肿瘤的热点，腺病毒作为基因载体，可感染几乎所有类型的细胞，载体基因不整合到宿主细胞基因组中，无遗传毒性。

2012年，欧洲药品局（EMA）批准了西方国家第一个基因治疗药物Alipogene Tiparvovec（商品名Glybera），用于治疗脂蛋白脂酶缺乏病（lipoprotein lipase deficiency, LPLD）。Glybera利用腺病毒作基因载体，将脂蛋白酯酶（lipoprotein lipase, LDL）基因导入患者细胞中，表达脂蛋白脂酶。预计将于2013年底开始在欧洲出售，每名患者的花费将高达120万欧元。

我对基因治疗也不太懂，有经验的虫子来讨论下：
1. 我国在基因治疗领域领先欧美10年，如此大的成就为什么没有像青蒿素那样极力宣传？在2003年后为何没有新的基因治疗药物上市？
2. 欧洲药品局虽然批准了基因治疗药物，但仍对此有很大质疑，先前曾拒绝过Glybera，基因治疗是否像中国文献报道的那样安全、有效（50%以上5年存活）？腺病毒是否有免疫原性（Glybera有发烧副作用，也有文献报道致死），是否有致癌活性（EMA对此有质疑）？

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