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痴梦潇湘

木虫 (著名写手)


[交流] 中国基因治疗领先欧美10年? 已有12人参与

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。基因治疗的靶细胞主要分为两大类:体细胞和生殖细胞,目前开展的基因治疗只限于体细胞。常用的方法是病毒介导基因转移(viral mediatedgene transfer)即以病毒为载体(vector),将外源目的基因通过基因重组技术,将其组装于病毒上,让这种重组病毒去感染受体宿主细胞。

2003年,我国批准全球第一个基因治疗药物——重组人p53腺病毒注射液(商品名:今又生,赛百诺基因技术有限公司研制)。p53是著名的抑癌基因,目前仍是抗肿瘤的热点,腺病毒作为基因载体,可感染几乎所有类型的细胞,载体基因不整合到宿主细胞基因组中,无遗传毒性。

2012年,欧洲药品局(EMA)批准了西方国家第一个基因治疗药物Alipogene Tiparvovec(商品名Glybera),用于治疗脂蛋白脂酶缺乏病(lipoprotein lipase deficiency, LPLD)。Glybera利用腺病毒作基因载体,将脂蛋白酯酶(lipoprotein lipase, LDL)基因导入患者细胞中,表达脂蛋白脂酶。预计将于2013年底开始在欧洲出售,每名患者的花费将高达120万欧元。

我对基因治疗也不太懂,有经验的虫子来讨论下:
1. 我国在基因治疗领域领先欧美10年,如此大的成就为什么没有像青蒿素那样极力宣传?在2003年后为何没有新的基因治疗药物上市?
2. 欧洲药品局虽然批准了基因治疗药物,但仍对此有很大质疑,先前曾拒绝过Glybera,基因治疗是否像中国文献报道的那样安全、有效(50%以上5年存活)?腺病毒是否有免疫原性(Glybera有发烧副作用,也有文献报道致死),是否有致癌活性(EMA对此有质疑)?
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悠悠落叶

金虫 (正式写手)

★ ★
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zhychen2008: 金币+1, 多谢参与 2013-01-07 11:54:55
你也可以拿中国四大发明的时间与欧美开始用这些东西的时间相比,这样我们比欧美领先了好几百年呢
就是这种治疗方法别整成生化危机就好
索马鲁肽,利拉鲁肽,德谷胰岛素,InsulinIcodec胰岛素侧链,发酵索玛/利拉直链热卖
2楼2013-01-07 09:10:47
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arrow6911

铁杆木虫 (著名写手)

副教授


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
你也可以拿中国四大发明的时间与欧美开始用这些东西的时间相比,这样我们比欧美领先了好几百年呢
iamcoming!
7楼2013-01-08 09:01:51
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普通回帖

taizicun

银虫 (著名写手)


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
从制度上讲,社会主义就比资本主义先进啊
东,非常道~
3楼2013-01-07 11:29:08
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lxmouse84

木虫 (正式写手)


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
国内的生物制药公司多数还是做的仿制药,这种全球第一恐怕未必是真实情况。何况P53这个东西的通路还没有全搞清楚呢,谁知道有啥隐性副作用啊。。。03年那么早。。。
4楼2013-01-07 13:16:35
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笑牧虫

木虫 (著名写手)



小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
说不定老外在92年就已经研制出来了,因为很多因素还不确定所以没有批,没有卖。恰好03年中国批了一个,别人就高兴了,等你们去卖,等你们去做小白鼠。
5楼2013-01-08 08:39:55
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chao1.zhang

银虫 (小有名气)


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
上市早不代表技术先进,也许是国外药监部门对待这类药物的态度比较审慎,先让中国人做小白鼠试药
帅的影响网速
6楼2013-01-08 08:55:18
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呼呼瞎猫

银虫 (小有名气)


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
怎么都在讽刺本国啊 ?晕
乱么就乱他个天翻地覆…………
8楼2013-01-08 09:06:21
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zhoudeli

木虫 (正式写手)

菠萝人


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
貌似没有广泛使用下的疗效及不良反应相关论文啊,都不知道有没有生产。
做人别太菠萝。
9楼2013-01-08 09:11:02
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xiaoyingdeng

银虫 (小有名气)


小木虫: 金币+0.5, 给个红包,谢谢回帖
P53是在国外研究的,在中国严重缺乏临床试验,靠的是一堆名人签名追捧,实践后证明效果是很不理想的
活得潇潇洒洒
10楼2013-01-08 09:33:55
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