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邪恶的大肉丸

金虫 (著名写手)

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[求助] 看文字猜文献

将siRNA分子用于临床治疗会产生很多安全性问题。完成了最初的试验之后，有很多报道都指出了这种新兴疗法可能存在很多潜在的安全问题。最早报道的是在一项小鼠试验中，使用Pol III启动子载体在肝脏中表达shRNA进行治疗，结果导致试验小鼠死亡。具体的致死机制现在还不清楚，但是至少有部分原因可能是因为负责将miRNA分子从核内转运到胞质中的转运因子输出蛋白5（exportin 5）出现了饱和。现在其它试验数据也表明很多参与RNAi处理过程的因子在细胞大量表达外源性siRNA时都会被这些小RNA分子所饱和，因此就无法转运正常的细胞内源性miRNA分子。

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