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linglingchen

铁虫 (小有名气)

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[交流] Science：科学家利用CRISPR技术或可成功治疗人类遗传性疾病

如今科学家已经可以利用CRISPR技术成功治疗患杜氏肌营养不良症的成体小鼠了，而这也首次证明了CRISPR技术可以成功治疗活体动物机体的遗传性疾病，为后期开发潜在的人类遗传疾病的治疗手段或会带来一定帮助。此前来自杜克大学的研究人员利用CRISPR技术成功修正了杜氏肌营养不良症病人培养细胞中的遗传突变，而其它实验室也在实验室的条件下修正了单一胚胎中的突变基因。
这项刊登在国际杂志Science的研究论文中，来自杜克大学的研究人员通过名为腺伴随病毒（AAV）来运输基因编辑系统，成功克服了当前该领域的多种技术障碍。本文研究中研究者讨论了利用CRISPR技术纠正人类胚胎中的遗传突变，而其同时也引起了多方的关注；但利用CRISPR技术来修正患者受影响组织中的遗传突变目前并没有被讨论。

原文阅读：In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy
http://www.sciencemag.org/conten ... /29/science.aad5143

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