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小木虫论坛-学术科研互动平台 » 生物医药区 » 新药研发 » 临床研究 » Science：科学家利用CRISPR技术或可成功治疗人类遗传性疾病
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linglingchen

铁虫 (小有名气)

[交流] Science：科学家利用CRISPR技术或可成功治疗人类遗传性疾病

如今科学家已经可以利用CRISPR技术成功治疗患杜氏肌营养不良症的成体小鼠了，而这也首次证明了CRISPR技术可以成功治疗活体动物机体的遗传性疾病，为后期开发潜在的人类遗传疾病的治疗手段或会带来一定帮助。此前来自杜克大学的研究人员利用CRISPR技术成功修正了杜氏肌营养不良症病人培养细胞中的遗传突变，而其它实验室也在实验室的条件下修正了单一胚胎中的突变基因。
    这项刊登在国际杂志Science的研究论文中，来自杜克大学的研究人员通过名为腺伴随病毒（AAV）来运输基因编辑系统，成功克服了当前该领域的多种技术障碍。本文研究中研究者讨论了利用CRISPR技术纠正人类胚胎中的遗传突变，而其同时也引起了多方的关注；但利用CRISPR技术来修正患者受影响组织中的遗传突变目前并没有被讨论。

原文阅读：In vivo genome editing improves muscle function in a mouse model of Duchenne muscular dystrophy
http://www.sciencemag.org/conten ... /29/science.aad5143
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1楼 2016-01-07 09:30:32
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大susu

铁虫 (小有名气)
★
小木虫: 金币+0.5, 给个红包，谢谢回帖
利用CRISPR技术纠正人类胚胎中的遗传突变在以后如果能实现那很多遗传疾病将会被控制。
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9楼2016-01-15 11:42:11
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ttshi2013

新虫 (初入文坛)
★
小木虫: 金币+0.5, 给个红包，谢谢回帖
不错！算是一个很大的发现！
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8楼2016-01-14 18:04:18
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billie1135楼
2016-01-07 11:21   回复  
linglingchen(金币+1): 谢谢参与
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