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Ataluren---EMA批准的蛋白表达修复新药
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新药速评来源：药渡网 Translarna®(Ataluren)是欧洲药品管理局(EMA)于2014年7月31日批准的蛋白表达修复新药。该药由PTC Therepeutics公司研发、生产和销售。 Translarna®被批准用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩。 Translarna®是口服颗粒，每小袋分别含125 mg、250 mg、1000 mg Ataluren，推荐给药剂量每天3次，早上和中午10 mg/kg、晚上20 mg/kg ，伴随液体和半固体送服。 杜氏肌营养不良（DMD）患者mRNA发生无意突变产生提前终止密码子（premature stop codon），使mRNA翻译提前终止，不能产成完整的蛋白。 Translarna®能使核糖体翻译含提前终止密码子mRNA，使含提前终止密码子的mRNA能表达完整蛋白质。 |
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