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新虫 (小有名气)

[交流] Ataluren---EMA批准的蛋白表达修复新药

新药速评来源:药渡网
       Translarna®(Ataluren)是欧洲药品管理局(EMA)于2014年7月31日批准的蛋白表达修复新药。该药由PTC Therepeutics公司研发、生产和销售。

       Translarna®被批准用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩。 Translarna®是口服颗粒,每小袋分别含125 mg、250 mg、1000 mg Ataluren,推荐给药剂量每天3次,早上和中午10 mg/kg、晚上20 mg/kg ,伴随液体和半固体送服。
杜氏肌营养不良(DMD)患者mRNA发生无意突变产生提前终止密码子(premature stop codon),使mRNA翻译提前终止,不能产成完整的蛋白。 Translarna®能使核糖体翻译含提前终止密码子mRNA,使含提前终止密码子的mRNA能表达完整蛋白质。
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