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干细胞研究和新药筛选-渐冻人的新希望
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ALS，也称为渐冻人症，是一种迟发性的致命疾病，患者的运动神经元严重退化，起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元（motor neuron）退化所致，不少名人患有该疾病，比如著名物理学家霍金。目前由于难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，因此新型ALS治疗药物的研发严重受阻。 近期来自哈佛大学干细胞研究所的研究人员利用一种基于干细胞的药物筛选技术，发现了一种化合物能够保护ALS患者的神经细胞。这一研究成果公布在Cell Stem Cell杂志上。 研究人员筛选出了几个候选的分子，其中能够维持正常和ALS运动神经细胞存活时间最长的是kenpaullone。Kenpaullone具有阻断GSK-3酶活的作用，而GSK-3可以开启或关闭一些细胞进行，如细胞生长和死亡等。 对于这一成果，来自约翰霍普金斯大学的研究人员表示，这项研究证明了这种谱系特异性细胞药物筛选方法能研发疾病治疗新型药物。 干细胞结合新药筛选、高通量筛选、老药新用的研究已经掀开了新的篇章。。。 |
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