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liruihan

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[交流] 沙利度胺对于血管畸形导致的顽固性胃肠道出血的疗效

题目：沙利度胺对于血管畸形导致的顽固性胃肠道出血的疗效（Efficacy of Thalidomide for Refractory Gastrointestinal Bleeding From Vascular Malformation）
背景与目的：对于血管畸形导致的胃肠道反复出血的治疗是一个难点。我们在一项开放标签的随机研究中，对沙利度胺治疗胃肠道血管畸形造成的难治性出血的长期疗效和安全性进行了评估。
方法：符合条件的患者被随机分配到沙利度胺组（N=28）和对照组（N=27），每日分别给予100mg沙利度胺和400mg铁制剂，持续4个月，患者随访至少1年（平均39个月）。免疫法测定粪便潜血试验呈阳性则认为患者出现胃肠道出血。以在第一年的随访期间出血发作下降≥50％的患者的比例，即有效应答率作为主要终点指标。次要终点指标包括停止出血率、输血率、整体住院率及患者因出血导致的住院率。同时，患者每年的出血次数、出血时间、血红蛋白水平、需要输红细胞的次数及患者因出血住院的次数和住院时间都被量化。监测治疗组血管内皮生长因子的血浆水平。
结果：沙利度胺组和对照组的应答率分别为71.4％和3.7％（P< 0.001）。两组间所有次要研究终点均有显著性差异；沙利度胺更为有效。本研究中，沙利度胺组患者常出现轻微的副作用，但未出现严重的不良反应。沙利度胺组患者的血管内皮生长因子水平显著降低（P< 0.001）。
结论：对胃肠道血管畸形导致的难治性出血的患者而言，沙利度胺是一种有效和相对安全的治疗药物。沙利度胺的作用机制与血管内皮生长因子有关。

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