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krisjiang

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[交流] 【推荐】基因疗法治地中海贫血症初试成功已有3人参与

一个国际科研小组日前报告说，其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。

地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康，而一个国际科研小组日前报告说，其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血，并拥有一份正常的工作。

法国、美国、意大利等国科研人员在新一期英国《自然》杂志上报告说，这名男性患者从３年前开始接受基因疗法。当时他１８岁，患有β型地中海贫血症。这种病由基因缺陷引起，患者自身不能生成正常的红细胞，因此需要通过输血来保持血液的供养等功能。这名患者从３岁开始输血，严重时每个月都要输血。

在基因疗法试验中，研究人员先利用患者自身的骨髓造血干细胞培养出包括红细胞在内的血液细胞，然后使用病毒作载体，将无缺陷的基因引入这些细胞中，再用化学手段去除多余细胞，只留下基因缺陷得到修正的红细胞，最后将这些红细胞移植回患者体内。

结果显示，患者自身生成正常红细胞的能力逐渐上升，在接受治疗一年后就不再需要输血了。现在该患者虽然仍有轻微贫血症状，但迄今一直不需要输血，并且已经有了一份全职的厨师工作，这说明基因疗法取得了初步成功。

不过也有专家对这一结果持谨慎态度，比如认为试验成功与这名患者自身的一些生理特点有关，可能难以在其他患者身上复制成功经验。试验中使用的病毒带来了一定的副作用，有引发癌症的可能。但是总的来说，这次试验打开了使用基因疗法治疗地中海贫血症的大门，为许多患者带来了希望。

据研究者介绍，β型地中海贫血症多见于地中海地区和东南亚。现有治疗手段除了定期输血外，还有移植造血干细胞等，但通常很难找到匹配的干细胞捐献者，因此基因疗法成为一个新的研究方向。

延伸阅读：

Molecular Therapy：基因疗法治疗视网膜变性取得突破

美国塔夫茨大学医学院的研究人员采用基因疗法治疗视网膜变性取得突破性进展。在动物实验中，研究人员用纳米颗粒将治疗视网膜变性的基因植入患病鼠的视网膜内，结果这些实验鼠在短期内视力出现恢复。该研究成果发表在《分子医学》（Molecular Therapy ）杂志上。

塔夫茨大学医学院的Rajendra Kumar-Singh博士说：“这项研究显示，通过基因疗法来治疗视网膜变性是有可能取得成功的，因为纳米颗粒非常小，可以进入视网膜细胞，并且可以通过阻止细胞死亡来恢复视力。过去人们一般采用病毒载体来将基因运入细胞，但是病毒容易引发免疫系统反应从而导致炎症、癌症的发生甚至死亡，因此采取非病毒性载体的基因疗法更加安全。” >>阅读全文

Cell Research：利用b-地中海贫血成纤维细胞诱导iPS

2009年8月18日，北京生命科学研究所高绍荣实验室在Cell Research杂志在线发表题为“Generation of induced pluripotent stem (iPS) cells from human b-thalassemia fibroblast cells” 的文章，报道了利用b-地中海贫血成纤维细胞通过过表达四个转录因子获得诱导多能干细胞。

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