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[交流] 【讨论】RNAi 疗法！美找到癌症克星有望包治百病已有2人参与

美找到癌症克星有望包治百病
　　　来源：中国日报网

据美国媒体8月24日报道，美国阿尔尼拉姆（Alnylam）生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。

      首批患者反应良好

      今年4月，19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内，药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。

      到今年6月，阿尔尼拉姆公司称，通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统，ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。在治疗肝癌时，传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法，而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰（RNAi）疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。

      阿尔尼拉姆公司总裁约翰  马拉加诺形象地解释说：“想象你厨房内水流一地，现有的药物可以帮你把水都吸干，但是ALN-VSP的核糖核酸干扰疗法则能帮你把水龙头关上。”

      唤醒人体自身防御机制

      科学家在研究中还发现核糖核酸（RNA）和脱氧核糖核酸（DNA）之间一个奇妙的联系——如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸，那么RNA就是能够下达指令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA，再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。

      1998年，科学家发现了核糖核酸干扰（RNAi）机制，原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。哺乳动物由于自身带有免疫系统，所以RNAi机制的抗病毒功能就变得没有什么意义，不过包括人类在内的所有脊椎动物至今还在用RNAi来调节信使RNA的活动。

      经过一系列复杂的研究，研究人员最终发现，将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制，使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功效。

      从这一角度看，可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力，这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。从理论上说，操控RNAi来杀死蛋白质并不难。比方说，ALN-VSP内就含有合成的双链RNA，它与肝脏肿瘤用于编码两种蛋白质的信使RNA相匹配，那两种蛋白质分别是促进肿瘤血管生长的血管内皮生长因子（VEGF）和加速肿瘤细胞快速分裂的纺锤体驱动蛋白（KSP）。

      合成的双链RNA进入肝细胞后，人体内的RNAi机制便会摧毁合成的RNA和任何与之匹配的、与肿瘤生长相关的信使RNA，阻止蛋白质的继续产生，从而使肿瘤停止生长。

      有望“包治百病”

      美国杜克大学分子生物学家博斯  萨伦格说：“我们可以关闭任何一个带有RNAi机制的基因，这样的基因有2万个。真正的挑战在于，怎样让药物直达靶细胞，而不伤及其它细胞。”研究人员还担心，药物也许会破坏健康细胞产生蛋白质的过程，或者在到达靶细胞之前就被人体免疫系统摧毁。

      现在，阿尔尼拉姆公司表示他们攻克了这一难题——他们将药物包在能被肝脏吸收的脂肪薄膜中，从血管中注入体内。比起只在某一点上注射药物，这种疗法能使整个肝脏都获得均等的剂量。

      除了在癌症领域的应用，这项能攻击单个基因的技术还在其它医学领域掀起一阵RNAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。

      加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰  罗西称，因为其简单的原理，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在，阿尔尼拉姆公司计划再招募36名患有其它病症的患者进行ALN-VSP的药物测试。不过由于首批试验效果相当好，ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。罗西表示：  “我认为RNAi疗法对所有的病都有效，即使只对肝癌有效，那也已经很棒了……对于那些饱受化疗副作用之苦却还不能好转的肝癌患者来说，这绝对是灵丹妙药。”

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