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枫叶子2006

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[资源] 【讨论】各大治疗领域最具价值新药

心血管领域

　　重点产品：利伐沙班（rivaroxaban、Xarelto）

　　研发商：强生、拜耳

　　适应症：深层静脉血栓（VTE注册前）、急性冠状动脉综合征、预防中风（Ⅲ期临床）

　　临床价值：所有的4项RECORD研究都显示，在降低深层静脉血栓和肺栓塞方面，利伐沙班优于依诺肝素（enoxaparin、 Lovenox），但出血率比较低，这方面两者相似。

　　销售预期：荷兰国际银行金融市场的Craig Maxwell预测：2015年全球销售额将达68亿美元。

　　inThough获批指数和评论：95%（深层静脉血栓），53%（房颤导致的中风）。过去的10年中，医生们一直希望能有一只口服抗凝血药物可以替代华法令（warfarin、Coumadin）。几年前，阿斯利康公司的Xa因子抑制剂由于安全性而退出，这让FDA在审批这类药物时非常谨慎。但是 inThought认为，利伐沙班利大于弊，且医生非常乐意接受这只药物。这只药物已经在欧洲获得批准，首先在美国获得批准的适应症将为深层静脉血栓的预防。这只药物还有预防房颤患者中风的预防和其他临床疾病的潜力。该药物用于治疗深层静脉血栓的适应症将于2010年4月获得批准。

　　分析师点评：医生们正在寻找一只比华法令使用更方便、疗效相当且出血风险并没有升高的药物。利伐沙班和达比加群（dabigatran、Pradaxa）将满足这些需求中的一部分。虽然这两只药物都只需1天用药1次、口服给药且不需要监测凝血功能，但是，利伐沙班在中风方面不如达比加群。FDA要求利伐沙班提交深层静脉血栓的数据，使得该项目的研发进程被拖缓。

　　重点产品：达比加群（dabigatran、 Pradaxa）

　　研发商：勃林格殷格翰

　　适应症：深层静脉血栓、中风预防（Ⅲ期临床）

　　临床价值：18113名患者参与的Ⅲ期临床试验RE-LY显示，与华法令相比，每天2次使用达比加群150mg能显著的降低出血性卒中和缺血性卒中。

　　inThought获批指数和评价：67%。和利伐沙班一样，这只药物同样激动人心，由于这只口服抗凝血药具有替代华法令的潜力。达比加群最有利的地方是可以降低房颤患者中风发作的风险，专家们估计，该药物上市5年后将抢占华法令50%的市场份额。

　　分析师评价：这只口服的凝血酶抑制剂将远远超过同类药物，医生将会非常乐意使用此药来预防中风。RE-LY试验已经为我们显示了非常有希望的结果，与华法令相比，这只药物的疗效相当，并没有增加出血的风险和肝脏毒性，同时起效迅速和不需要监测凝血功能，这暗示着医生和患者将非常欢迎这只使用简单、可以替代华法令的药物。

　　感染性领域

　　重点产品：Telaprevir Vertex

　　研发商：强生

　　适应症：丙肝（Ⅲ期临床）

　　临床价值：Ⅱ期临床试验结果显示，与传统的治疗药物相比，该药物的抗病毒活性更好、疗效更好、治疗所需时间更短。

　　销售预期：2016年，美国销售额将达19亿美元，全球将达29亿美元。

　　inThought 获批指数和评价：81%。作为研发线中最激动人心的药物之一，Telaprevir在丙肝患者中已经获得了激动人心的疗效。许多医生认为这只药物能彻底治愈丙肝。一旦获得批准，这只药物将与干扰素和利巴韦林合用。到目前为止，这只药物最值得人们注意的副作用是重度皮疹。预计获批日期为2012年1月。

　　分析师评价：Telaprevir和下面所述的Boceprevir是被称之为细胞因子信号传导分子-Cs（STAT- Cs），这类药物或将成为治疗丙肝的靶向抗病毒药物中的新军。医生们对这两只药物寄予厚望。从标准的1型基因患者病毒应答的持久性来看，两者的结果非常相似。Telaprevir与Boceprevir相比，用药时间更短，分别为24周和48周。

　　重点产品：Boceprevir

　　研发商：默沙东

　　适应症：丙肝（Ⅲ期临床）

　　临床价值：Ⅱ期丙肝临床试验SPRINT-1显示，对天生1型丙肝患者来说，每天用药两次Boceprevir 800mg，连续给药48周，24周的病毒应答率为75%，而单独使用聚乙二醇干扰素α-2b和利巴韦林组仅为38%。

　　销售预期：到2016年，美国的销售额将达3.45亿美元，全球销售额为7.75亿美元。

　　inThought获批指数和评价：71%。对于默沙东公司来说比较不幸，Boceprevir并不像Telaprevir一样能激动人心，主要是由于这只药物的病毒清除率比Telaprevir低，且50%的患者发生了贫血。但是，这只药物仍然是治疗丙肝新军中的重要一员。预计获批日期为2013年1月。

　　分析师评价：Boceprevir和丙肝蛋白酶抑制剂 Telaprevir将成为已经接受过治疗和天生的丙肝患者强有力的武器，因为这两只药物的安全性更高，用药时间更短，后者意味着能减少长期用药所带来的不良反应。它们同时也是自先灵葆雅的聚乙二醇干扰素佩乐能（Peg-Intron TM）和罗氏的派罗欣（Pegasys）问世之后，丙肝治疗领域最重大的突破。

　　代谢性领域

　　重点产品：艾塞那肽长效制剂（Byetta，1周用药1次）

　　研发商：安进、礼来、Alkerme

　　适应症：2型糖尿病（注册前）

　　临床价值：有295名2型糖尿病患者参加的Ⅲ期临床试验DURATION-1显示，艾塞那肽长效制剂在控制血糖方面优于已上市的普通制剂，且安全性和疗效相似。

　　销售预期：到2016年，美国销售额为19亿美元，全球销售额为30亿美元。

　　inThought获批指数和评价：82%。1天用药两次的艾塞那肽注射剂已经获得批准。虽然3年来销售业绩平平，但是据 inThought预测，1周给药1次的艾塞那肽将会获得成功。但是这只药物要想获胜，除了要击败自己的同门兄弟1天给药两次的艾塞那肽之外，还需要击败诺和诺德公司1天给药1次的利拉鲁肽（liraglutide、Victoza）。预计获得批准的日期为2011年6月。

　　分析师评价：现在医生开具的艾塞那肽处方比以前更少，主要是出于对糖尿病治疗药物安全性的担心。许多人担心胰腺炎或者等待艾塞那肽长效制剂获得FDA的批准。Victoza有望2010年第三季度登陆美国市场。

　　重点产品：Lorcaserin

　　研发商：阿瑞纳（Arena）

　　适应症：肥胖（Ⅲ期临床）

　　临床价值：在过去的一年多时间里，Ⅲ期临床试验BLOSSOM达到了所有的主要终点和FDA的标准。每天两次、每次 lorcaserin 10mg的患者中，65%的患者减掉了至少5%的体重，1天1次lorcaserin 10mg的患者中，53.1%的患者减掉了至少5%的体重。

　　销售预期：到2016年，美国销售额为7亿美元，全球销售额为8.5亿美元。

　　inThought获批指数和评价：67%。与Vivus公司的芬特明和托吡酯复方制剂Qnexa一样，lorcaserin是一只非常有希望和并没有开展合作的减肥药。虽然 lorcaserin疗效不如Qnexa，但是副作用更小，因此这只药物一旦获得批准将会被更广泛的使用。预计批准的日期：2011年3月。

　　分析师评价：虽然Lorcaserin疗效适中，且严重不良反应事件（SAEs）的概率比空白对照组高，但是分析师们仍然相信注册风险将不会对合作关系产生影响。

　　重点产品：芬特明+托吡酯复方制剂（Qnexa）

　　研发商：Vivus

　　适应症：肥胖（Ⅲ期临床）

　　临床价值：Ⅲ期临床试验EQUIP显示，每天1次给予低剂量的芬特明和托吡酯复方制剂（3.75mg/23mg）和全剂量的芬特明和托吡酯复方制剂（15mg/92mg）能使平均体重分别下降5.1%和11%，而空白对照组平均体重仅下降1.6%。

　　销售预期：到2016年，美国销售额将达4.25亿美元，全球销售额为5.25亿美元。

　　inThought获批指数和评价：72%。虽然最近大型制药企业已经对减肥药的开发避而远之，但是许多小型的生物技术公司已经开发出了一些非常有希望的化合物。Vivus公司有两只药物均由芬特明和托吡酯组成，虽然极有可能获得批准，但是诸如认知缺陷、抑郁和潜在的肝脏毒性等缺陷将会限制这只药物的使用。预计获批日期为2011年8月。

　　罕见病领域

　　重点产品：梭状芽胞杆菌胶原酶（clostridal collagenase、Xiaflex）

　　研发商：Auxilium

　　适应症：迪皮特伦氏挛缩（Dupuytren’s contracture）（注册前）

　　临床价值：由35名患者参加的Ⅲ期临床试验显示，从主要终点来看，局部注射小于3次就能获得91%的成功率，而空白对照组为零。该药物的副作用为轻中度。

　　销售预期：到2016年，美国销售额将达6亿美元，全球销售额为8.5亿美元。

　　inThought获批指数和评价：96%。迪皮特伦氏挛缩是一种罕见病，能引起手指挛缩，好发于老年。Xiaflex将成为患者手术之外的又一个选择，该药不仅适用于迪皮特伦氏挛缩，而且还适用于其他由胶原组织引起的包括冻结肩和佩洛尼氏病在内的罕见病治疗。原来预计获得批准的日期为2009年12月15日，但是到目前为止尚未获得批准。

　　分析师评价：Xiaflex是一种注射剂，因此，其安全性方面的问题几乎不存在。该报告调研了有兴趣使用该药物的手外科医生的意见，他们表示，这只药物的应用将削减了他们的业务。

　　重点产品：DX-88

　　研发商：Dyax

　　适应症：遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE）（注册前）

　　临床价值：Ⅲ期临床试验显示，与空白对照组相比，该药物能显著改善HAE的急性发作，且耐受性良好。

　　销售预期：2014年，全球销售额将达1.65亿美元。

　　inThought获批指数和评价：90%。虽然HAE是一种罕见病，也有多只药物参与报批和使用的竞赛。inThought认为，Dyax公司的DX- 88希望最大。其他药物还有Viropharma公司已经获得批准C1-酯酶抑制剂产品Cinryze，今年刚获得批准的CSL Behring公司的Berinert、Pharming公司和Shire公司的艾替班特（icatibant）。预计获得批准的日期为2009年12月 15日，但是到目前为止尚未获得批准。

　　分析师评价：两只已经获得批准的HAE治疗药物都是C1-酯酶抑制剂，只是作为预防用药。而医生和患者需要的是可以放在药箱中的、且HAE一旦发作时即可使用的药物。

　　重点产品：Krystexxa（pegloticase）研发商：Savient

　　适应症：痛风（注册前）

　　临床价值：两项Ⅲ期临床试验显示，其他药物治疗无效的患者使用该药物后获得了临床意义上的改善，且该药物的耐受性良好。

　　inThought获批指数和评价：90%。虽然痛风是一种常见病，但是顽固性痛风是一种罕见病。Xiaflex是仅有的两只治疗痛风的药物中的一只，另外一只是武田公司今年获得批准的非布索坦（febuxostat、Uloric），这两只药物能显著改善严重痛风患者的症状。预计获得批准日期为2010年8月。

　　分析师评价：我们认为这只药物将获得成功，但是顽固性痛风的患者群太少了，且FDA相关的标签和远程事件监控服务争持仍在继续。但Krystexxa审批期间的验证进程非常顺利，这意味着使用现有药物治疗无效的患者数较多，且机会较大。

　　风湿病领域

　　重点产品：Prolia（denosumab）

　　研发商：安进

　　适应症：骨质疏松（注册前）、肿瘤导致的骨障碍（Ⅲ期临床）

　　临床价值：Ⅱ期临床试验显示，在控制骨翻转标志的方面，denosumab与静脉注射双膦酸盐疗效相当，但起效更快，持久吸收，不良反应轻微。

　　inThought销售预期：2016年，美国的销售额将达18亿美元，全球销售额将达19亿美元。

　　获批指数和评价：96%。有可能是2009年药物研发线中最激动人心的药物。Prolia是一只RANK配体抑制剂，该药物将与双膦酸盐类药物竞争用于治疗骨质疏松和肿瘤导致的骨质疏松。inThought预计，该药物将于明年4月获得批准，且具有成为“重磅炸弹”的潜力。

　　分析师评价：作为骨质疏松治疗领域的第一只生物药，denosumab有望带来显著的疗效。临床试验结果已经证明了这一点。但据我们对生物药的了解，考虑到生物药的风险，医生将会谨慎接受。

　　重点产品：Belimumab（Benlysta）

　　研发商：Human Genome Sciences、葛兰素史克

　　适应症：系统性红斑狼疮（Ⅲ期临床）

　　临床价值：除了标准治疗外，给予10mg/kg的Benlysta，52 周后能显著改善患者的应答，与空白对照加标准治疗组相比，且达到了Ⅲ期临床试验BLISS-76的主要终点。

　　销售预期：最高销售额为30亿美元。

　　inThought获批指数和评价：66%。虽然治疗系统性红斑狼疮的药物研发之路充满了挫折，但是Human Genome公司的这只药物已经步入正轨。该药的首个Ⅲ期临床试验中，这只抗B淋巴纲胞刺激因子（BlyS）单克隆抗体显示了格外强有力的效果。虽然第2 个Ⅲ期临床试验结果有点不尽如人意，但是向FDA提交申请的工作仍将于2010年年初启动。

　　分析师评价：虽然标签外用药有可能腐蚀一部分市场，但是，这些药品将不可能与Benlysta相提并论，这要感谢葛兰素史克强劲的销售力量。

　　重点产品：CP 690,550

　　研发商：辉瑞

　　适应症：类风湿性关节炎（Ⅲ期临床）

　　临床价值：两项为期6个月的Ⅱb临床试验显示，该药物能快速持久地缓解类风湿性关节炎带来的疼痛、躯体功能障碍、疲劳和与健康相关的影响生活质量等症状。

　　inThought评价：医生和患者对能口服的风湿病组织修复干细胞疗法治疗药物非常激动，这种药物能替代用于治疗严重类风湿性关节炎的注射药物。辉瑞公司的领先药物JAK激酶抑制剂就具有这样的潜力。2009 年10月向美国风湿病学会（American College of Rheumatology）提交的Ⅲ期临床数据已非常有希望。

　　分析师评价：这只JAK激酶抑制剂的作用模式独一无二，同时也将成为类风湿性疾病治疗药物市场中第一只口服药物。该市场中的生物药全是自我注射和输注的。让人们感兴趣的是，患者的需求和医生答应患者的请求都得到了满意的结果。

　　其他领域

　　重点产品：克拉屈滨片

　　研发商：默克雪兰诺

　　适应症：多发性硬化症（注册前）

　　临床价值：有24对慢性多发性硬化症患者参加的为期两年的交叉研究显示，使用该药物的患者神经功能得到了明显的恢复。

　　销售预期：2016年，美国销售额将达1.5亿美元，全球销售额将达3.5亿美元。

　　inThought获批指数和评价：76%。注射用的克拉屈滨注射液几年前就获准用于治疗肿瘤，现在口服给药的克拉屈滨将成为一颗治疗多发性硬化症的“希望之星”。医生和患者对这只药物非常激动，因为这只药物除了可以口服外，还具有替代此前的多发性硬化症治疗药物注射用干扰素和克帕松（醋酸格拉替雷、 Copaxone）的潜力。但是绝大多数专家认为，克拉屈滨和其他口服药物要想成为多发性硬化症的一线治疗用药，还需要经过很长的时间。预计获批时间为 2010年6月。

　　分析师评价：医患双方如何对待这只药物的态度将是非常有趣的事情。从用药决策方面来看，神经学家将非常保守，他们认为，口服克拉屈滨的风险比较高。我们非常迫切的想看到多发性硬化症患者的态度，因为他们对用药选择非常有经验，而且愿意承担风险。

　　重点产品：免疫球蛋白（immune globulin 、Gammagard）

　　研发商：百特

　　适应症：阿尔茨海默病（Ⅲ期临床）

　　临床价值：为期6个月的Ⅱ期临床试验显示，阿尔茨海默病患者出现了具有临床意义的益处，获得了预期的疗效和耐受性。

　　销售预期：2016年，美国销售额将达16亿美元，全球销售额将达30亿美元。

　　inThought获批指数和评价：55%。Gammagard作为唯一一只治疗阿尔茨海默病药物而引人注意，通过 inThought模型分析，该药物的获批准通过率超过了50%。其他处于Ⅲ期临床阶段的药物中，Elan和惠氏公司的bapineuzumab仍然需要面临重大的挑战。但是，任何一只能成功改善阿尔茨海默病进程的药物都将给该领域带来极大的冲击。而Gammagard这只药物比较有趣，因为注射用免疫球蛋白度多年前就已经获准用于治疗降低移植排斥风险之类的适应症。预计获得批准日期为2012年9月。

　　分析师评价：由于Gammagard来源于人血浆，因此，该药物面临的最大挑战是成本和可获得性。

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