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至尊木虫 (知名作家)

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[交流] 美国将采用胚胎干细胞疗法治疗罕见眼病

据英国《泰晤士报》网站报道，少年性黄斑变性是一种罕见且常规疗法无法治愈的眼病，在患病少儿步入成年时会导致失明。不过，患此病的病人有望成为世界上首批从一种胚胎干细胞疗法获益的人。

少年性黄斑变性，于1990年由斯特格(stargardt)首先报道，因此又名斯特格病，是一种原发于视网膜上皮层的常染色体隐性遗传病。预计斯特格病胚胎干细胞疗法的临床试验将于明年春天展开。美国先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)已经向美国食品和药物管理局提出申请，要求批准开展相关临床试验。如果申请被批准的话，试验中的12名病人将成为世界上首批接受胚胎干细胞疗法的人。

虽然在今年1月份美国食品和药物管理局批准了针对脊髓瘫痪的胚胎干细胞疗法，但是由于该疗法还存在问题，因此在明年下半年之前不会有病人接受该疗法治疗。

设计出斯特格病胚胎干细胞疗法的罗伯特·兰萨将这一应用描述为重大进步。他说：“经过数年的研究和政治辩论，我们终于处于展示胚胎干细胞的潜在临床价值的前夜。”罗伯特·兰萨供职于先进细胞技术公司。“我们的研究清晰地表明，由胚胎干细胞转化而来的视网膜细胞能修复动物的视力，否则的话它们会失明。我们希望这些细胞同样在人类身上有效。”

目前，英国伦敦大学学院的皮特·科菲也正领导进行用胚胎干细胞疗法治疗老年性黄斑变性的研究。老年性黄斑变性是导致失明的最常见原因。科菲教授希望在2011年初进行临床实验。

先进细胞技术公司利用胚胎干细胞制成视网膜色素上皮细胞。在动物试验中，科研人员向患斯特格病的老鼠眼内植入该细胞，结果患病老鼠的视力大大提高，而且实验没有发现副作用。

斯特格病是导致青少年失明的最常见原因。比如美国的田径女选手玛拉·郎安在9岁时被查出患有该病，但她依然坚持在近乎失明的情况下参加了2000年悉尼奥运会。在斯特格病和老年性黄斑变性中，视网膜色素上皮细胞功能异常。

兰萨博士表示，世界上首次胚胎干细胞临床试验将有12名病人参加，首先将进行安全性和耐受性评估。如果此次试验成功的话，将进行大规模研究检验该疗法的效果，如果进展顺利的话，在未来3到5年内，该疗法将得到批准并广泛用于临床。

胚胎干细胞(embryonic stem cells)是指当受精卵分裂发育成囊胚时内细胞团(Inner Cell Mass)的细胞，它具有体外培养无限增殖、自我更新和多向分化的特性。无论在体外还是体内环境，胚胎干细胞都能被诱导分化为机体几乎所有的细胞类型。胚胎干细胞(ES细胞)是一种高度未分化细胞。它具有发育的全能性，能分化出成体动物的所有组织和器官，包括生殖细胞。研究和利用胚胎干细胞是当前生物工程领域的核心问题之一。不过，胚胎干细胞研究在美国一直是一个颇具争议的领域，支持者认为这项研究有助于根治很多疑难杂症，是一种挽救生命的慈善行为，是科学进步的表现。而反对者则认为，进行胚胎干细胞研究就必须破坏胚胎，而胚胎是人尚未成形时在子宫的生命形式。因此，如果支持进行胚胎干细胞研究就等于是怂恿他人“扼杀生命”，是不道德的，违反伦理的。

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