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儿科药品临床试验开展的重要性及面临的难题 已有1人参与
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基于临床用药时，儿童与成人之间的机体、组织功能等方面的差异，使得一部分适用于成人的药物不一定适用于儿童，容易造成儿童发生药物不良反应等症状。因此需要开展儿童用药的临床试验，加强儿童临床试验药品管理、开展临床试验药品生产等至关重要。 儿童是一类特殊的群体，由于其年龄小，思想、身体等方面还没有发育成熟，在儿科临床试验中涌现出了许多有异于成人临床试验的问题，因此需要开展儿科用药临床试验。儿科药物临床试验是指任何在儿童（患儿或健康儿童志愿者）身上进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄情况，目的是确定试验药物在儿童身上的疗效与安全性。儿科临床试验药品管理是对用于临床试验中的试验药物、对照药品或安慰剂的管理。 药物临床试验是新药上市前必经的关键环节，临床试验药品管理和使用直接关系到试验的结果，任何一个小错误都可能导致整个试验以失败告终。临床试验药物应当在符合GMP的车间制备，制备过程应当严格执行GMP的要求。在cro公司排名中靠前的美迪西，拥有完善的口服固体制剂生产车间，生产车间采用国际领先的制剂生产管理标准，完全符合GMP标准，满足固体制剂如口服片剂以及胶囊的制备，可用于临床研究。 1、儿童药品临床试验的重要性 （1）儿童的身体系统发育不全 儿童特别是婴幼儿儿童处于生长发育阶段，其肝肾功能、中枢神经系统和内分泌系统发育尚不健全，药物在体内呈现的药代动力学和药效动力学与成人有较大的差别。而且儿童对许多药物的代谢、排泄和耐受性较差，药品不良反应发生率比较高。由于缺乏临床疗效和安全性数据，许多药物没有针对儿童的剂型，儿科未获得许可及标签外用药非常普遍，临床医生多简单地以成人用量进行折算，忽视了儿童独特的生理、病理情况及药动学和药效学特点，导致儿童用药不良反应增加。 （2）儿科用药品剂型和种类比较单一 2013年5月颁布的2012版基本药物目录中，尽管可用于儿科的药品近200种，但仍然存在剂型、种类单一的问题，除了抗生素、解热镇痛药和中成药之外几乎没有其他品种。大量儿科临床迫切需要的药品临床证据确实是导致这一现状的主要原因之一。 （3）成人疾病发病日益低龄化 随着2性糖尿病、高血压、高脂血症、抑郁症等疾病在儿童中的发病率日趋增高，之前只用于成年人的药物，现在也越来越多地应用于儿童。然而应用于成人的药物在儿童中的应用的经验很有限，治疗的时机也还不明确。另外，有资料显示儿童和青少年使用抗抑郁症药物有增加自杀倾向的风险，然而不予以确诊的抑郁症患儿药物治疗又不符合医学伦理，因此抗抑郁药物在低龄人群中使用的安全性还需要严格的临床试验来佐证。 儿童是一类特殊的群体，由于其年龄小，思想、身体等方面还没有发育成熟，在儿科临床试验中涌现出了许多有异于成人临床试验的问题，开展儿童临床试验主要存在以下几个难题。 2、开展儿童临床试验存在的难题 （1）家长不能理解知情同意书 所谓知情同意是指向受试者告知一项试验的各方面情况后，受试者自愿确认其同意参加该项临床试验的过程，须以签名和注明日期的知情同意书作为文件证明。儿科临床试验的知情同意书主要包括临床试验的总体情况介绍、研究项目预期的受益和风险、告知受试者参加试验的权利与义务、告知试验分组情况、对受试者造成损害时的保险赔偿与治疗以及告知受试者试验的保密原则这些方面的内容。 在儿童临床试验中，在受试儿童家属中却普遍存在难以理解知情同意书的问题，家长“知情”难主要体现在对于知情同意书中风险、收益及实验方案等的理解。 （2）临床试验儿童招募比较困难 儿童在受试过程中除了要承担治疗方案可能的风险外，往往还要接受多次给药、心电图测量、静脉采血取样等带来的恐惧、痛苦与不适，例如静脉穿刺对儿童来说是一件非常痛苦的事。因此，儿童的招募变得异常困难。在这一过程中，家长是主要的决策者，所以研究家长相关决策的影响因素十分重要。 （3）临床试验儿童依从性较差 依从性指的是患者对医嘱的遵循程度，具体包括服药、饮食、生活方式等方面。在儿科临床试验中，依从性是决定其质量的一个非常重要的因素。剂量错误是依从性差最常见的表现形式，但事实上依从性差还包括许多其他方面：包括未按处方抓药、服药间隔时间不当以及过早停用药物。关于成人依从性的研究很多，关于儿童依从性的研究却很有限。 临床试验中的儿童依从性非常独特，不仅仅是患儿，家长也应该作为考虑的对象，因为给药等行为通常都是由家长主导完成的。除此之外，提高儿童依从性相对成人依从性而言更难，因为儿童通常难以意识到服药的作用，从而当药品口味不佳时拒绝或减少服用，这又进一步减少了依从性。 （4）经济补偿饱受争议 随着日益增多的儿科创新药物开发，受试者参加儿科药物临床试验的风险肯定也会相应增大。当受试者健康遭受损害时由谁承担责任？经济补偿显得尤为重要。究竟是否应该给予儿童受试者相应的补偿，存在广泛争议。在美国，25%的儿科临床试验都是有偿的，费用的支付可以有多种形式，其中包括报销、补偿和奖励。然而，这些补偿形式却没有明显的界限。在美国，儿科临床试验的经济补偿是合法的，而在欧洲等地，这种行为却是为法律所禁止的。付费的儿科临床试验会影响家长和受试儿童本身的决策；然而，如果不补偿受试儿童相应的损失又可能会给其造成不必要的经济负担。 虽然儿童用药临床试验特殊而严格，且招募儿童受试者较为困难，导致儿童药物临床试验的发展举步维艰，但是如果没有儿童参与临床试验，就不可能制定出对儿童安全有效的用药指南。因此针对儿童临床试验中存在的问题，需要需要提高家长对知情同意书的理解水平，把握患儿招募技巧，提高患儿的依从性并适当给予试验儿童的经济补偿，同时在临床试验中要加强临床试验药品管理。 |
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