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lixwei2012

木虫 (初入文坛)

Postgraduate

[求助] 基因治疗

有没有大神有基因治疗药物,从前临床期到临床3期的所有实验策略的介绍的资料呀。跟
我要做一个Leber Congenital Amaurosis (LCA10),用rAAV加SaCas9治疗此疾病的项目。
我需要一个整体思路和实验计划,有没有大神可以提供相关资料。~~~ 附上500金币。此问题永久保留。只要我找到资料也一定会po在这里。

最近在做,LAC10(一种眼疾)的基因治疗,药物发展项目,想用rAAV5和SaCas9眼内注射递送。想问下,有没有大神有类似药物开发的书籍,我想知道如果我开发这个药物,有没有从pre-clinical to 3期 to 上市的流程呀,重要的是包括哪些实验,越细节约好的?有没有案例可以参照的。我在收集基因治疗的案例。算是第三代基因治疗。
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然而我也不知道说什么好哇
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