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FDA：SBT-100被授予治疗胰腺癌的孤儿药地位
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SBT-100是抗STAT3的B VHH13单域抗体，研究表明Stat3是转录信号转导子与激活子家族（Stats）的重要成员，广泛表达于不同类型的细胞和组织中，受大量细胞因子、生长因子和癌基因调节，生物学功能广泛，在调节细胞增殖、存活和分化方面起着关键作用。 喜讯，FDA宣布授予美国生物技术公司Singh Biotechnology抗体药物SBT-100治疗胰腺癌的孤儿药地位。SBT-100是抗STAT3的B VHH13单域抗体，可以能够特异性地识别并结合细胞内的STAT3从而抑制肿瘤细胞的生长与转移，从而达到治疗胰腺癌的目的。此次孤儿药地位的获得有望加速SBT-100获批上市，早日造福于胰腺癌患者。 胰腺癌是一种恶性程度很高的消化道恶性肿瘤, 约90%是起源于腺管上皮的导管腺癌，该病病程短、病情发展快、恶化迅速，主要表现为上腹部饱胀不适、疼痛。近年来其发病率和死亡率明显上升，在美国为9／100000，并已成为第4位致死的恶性肿瘤，占胃肠道癌症死亡的1／5，5年生存率<1%，是预后最差的恶性肿瘤之一，被称作 “癌中之王”。本病发病率男性高于女性，男女之比为1.5～2:1，男性患者远较绝经前的妇女多见，绝经后妇女的发病率与男性相仿。胰腺位于腹膜后，诊断和治疗都很困难，而且胰腺癌早期就可广泛转移，手术切除率只有20％，而且术后还常出现局部复发和远处转移，治愈率很低。 胰腺癌是一高度恶性的肿瘤，预后极差。早期诊断和早期治疗是提高和改善胰腺癌预后的关键。目前胰腺癌的治疗主要以外科手术为主，放疗、化疗为辅，并在探讨结合免疫和分子等生物治疗的新方法。手术是惟一可能根治的方法，但因胰腺癌的早期诊断困难，手术切除率低，术后五年生存率也很低。胰腺癌对放疗敏感性较低的肿瘤，化疗也只能降低其术后复发与转移的发生率。 目前胰腺癌患者的预后极差，亟需有效的药物。1996年，FDA批准吉西他滨（GEM）用于治疗晚期胰腺癌的药物，取代之前的5-氟尿嘧啶（5-Fu）成为一线治疗的标准用药。主要是因为临床试验表明GEM可以改善晚期胰腺癌患者的生活质量和疾病相关症状，延长患者生存时间，而且GEM药理性质独特，毒副反应低。后续研究表明与GEM单药相比，GEM为主的联合化疗可能轻度地改善生存，但也带来费用增加和毒性提高，而且联合化疗也只适用于某些特定的人群。2014年塞尔基因旗下药物Abraxane被欧盟批准为治疗胰腺癌的一线药物，但临床试验证明：与单用吉西他滨相比，Abraxane与吉西他滨合用仅能使患者总生存期延长2个月。 随着分子生物学和基因组学的飞速发展，研究发现胰腺癌的发生、发展和转移与多种基因突变及细胞信号传导通路的异常密切有关，包括：RAS突变，细胞信号传导通路如表皮细胞生长因子受体（EGFR）通路、Hedgehog信号通路和胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）等通路的异常以及新生血管异常增生，特别是血管内皮生长因子途径等。这些分子机制为胰腺癌的治疗提供了多个潜在的关键靶点。目前，用于EGFR靶向药物主要有两大类：一类是大分子的单克隆抗体（如西妥昔单抗等），主要作用在EGFR的胞外区，通过竞争性抑制配体与EGFR的结合，使受体失去活性；另一类则是小分子的酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI，如吉非替尼和厄洛替尼等），能够进入细胞内，直接作用于EGFR的胞内区，进而抑制酪氨酸激酶的活性。 SBT-100是抗STAT3的B VHH13单域抗体，研究表明Stat3是转录信号转导子与激活子家族（Stats）的重要成员，广泛表达于不同类型的细胞和组织中，受大量细胞因子、生长因子和癌基因调节，生物学功能广泛，在调节细胞增殖、存活和分化方面起着关键作用。持续激活的Stat3（p-Stat3）与恶性肿瘤的发生、发展及转移密切相关。此次SBT-100治疗胰腺癌孤儿药地位的获得，有望掀开胰腺癌治疗的新篇章，改变胰腺癌治疗的新思路。 此文来源于CPhI 作者：Dopine |
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