24小时热门版块排行榜

返回列表

【奖励】本帖被评价23次，作者jianghuai增加金币 17.2 个

当前只显示满足指定条件的回帖，点击这里查看本话题的所有回帖

jianghuai

金虫 (正式写手)

应助: 1 (幼儿园)
金币: 1368.6
帖子: 356
在线: 172.3小时
虫号: 1210793

[资源] Small Clinical Trials Issues and Challenges ( 2001 )

0期：目的是在满足一定的统计学要求的前提下，在有限的样本量（通常不超过20）、有限的时间内（每个患者的治疗期常不超过数周），初步判断一个研究药物是否有效、某个剂量是否有效，是否应继续开发下去，附带看一下某些疗效判断方法是否可行。从目的角度，0期研究也是初步判断药物的效果，类似II期（尤其是IIa），所以0期的设计，在某些方面类似IIa的单臂研究，但是由于样本量小、又要满足一定的统计学要求，所以也有其特点，设计起来其实可能更为复杂。
I期：通常是摸索剂量（dose finding, dose-ranging)，药代（PK）和药动（PD），样本量也不大（一般不超过20，或者20左右）。尤其是PD，通常会使用交叉研究。因为交叉研究有其特点，适合此类设计目的。交叉研究中，每个患者都是其自己的对照（在不同阶段，分别扮演研究组和对照组的角色），而且交叉研究的variance一般小于平行对照（因为每个人是其自己的对照，所以inter-personal variance基本没有），所以在利用样本方面，交叉研究的效率远高于平行对照，交叉研究如果纳入20例患者，平行对照50例都不一定能获得相似的Power。但是交叉对照也有很多限制，例如脱落和失访对交叉研究的影响远大于平行对照研究；同一个人，不同时期接受不同治疗、中间隔以洗脱期，导致后遗效应，以及治疗-时间相互作用等等。所以在后期临床研发中，很少看到有用交叉对照的（有，但远少于平行对照）。
0期和1期，由于其样本量都少，又可以引出另一个题目——small clinical trials怎么做？

回复此楼

» 本帖附件资源列表

欢迎监督和反馈：小木虫仅提供交流平台，不对该内容负责。
本内容由用户自主发布，如果其内容涉及到知识产权问题，其责任在于用户本人，如对版权有异议，请联系邮箱：xiaomuchong@tal.com
附件 1 : Small_Clinical_Trials_Issues_and_Challenges_(_2001_)_.pdf

2014-03-09 13:33:03, 1013.8 K