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RCMB：美格鲁特可治疗囊性纤维化
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法国国家科研中心和普瓦提埃大学的研究人员日前宣布，他们发现一种名为美格鲁特的药物可有效治疗囊性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不足和汗液电解质异常升高的特征，可威胁患者生命。 研究人员在美国最新一期《呼吸细胞和分子生物学杂志》上报告说，他们发现，在病变细胞中注入美格鲁特后，在不停药的前提下可使病变细胞恢复正常。随后进行的小范围临床试验证实，囊性纤维化患者每天被注射小剂量的美格鲁特后，在两个月的治疗过程中，病人的各项参数逐渐恢复正常，不过一旦停药，他们的病情又会加重。 美格鲁特是一种葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶抑制剂，主要用于治疗另一种罕见的遗传性疾病——高雪氏病。 |
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