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chene

铁杆木虫 (著名写手)

[交流] 酶替代疗法药物ENB-0040进入FDA快批通道

Enobia Pharma公司的酶替代疗法药物ENB-0040已获准进入FDA的快速批准通道。该药用于治疗磷酸酶过少症(HPP)——是一种少见的常染色体隐性遗传性疾病,少数为显性遗传,具有致命危险。开发HPP治疗药是该公司的主要项目。

HPP难以治疗,病情严重并且有致命危险,因此FDA这次批准ENB-0040进入其快速批准程序。至此,Enobia Pharma可借此机会与FDA就该药的开发和审批程序进行进一步商讨。

Enobia公司负责人表示,很高兴看到FDA已经意识到ENB-0040能为那些身患这种致命性遗传疾病的患者带来急需的有效治疗方案。
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